L'AF122 : un médicament anticancéreux contre la leucémie aiguë myéloïde.

La leucémie se développe dans la moelle osseuse et se caractérise par une prolifération anormale et excessive de précurseurs des globules blancs, bloqués à un stade de différenciation, qui finissent par envahir complètement la moelle osseuse aboutissant à un tableau d’insuffisance médullaire avec production insuffisante de globules rouges, de globules blancs normaux, polynucléaires principalement, et de plaquettes. Les cellules leucémiques peuvent également envahir d’autres organes comme les ganglions lymphatiques, la rate, le foie, les testicules ou le système nerveux central.

Ces phénomènes résultent de la classification de la leucémie en deux grandes familles, la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) et la leucémie myéloïde aiguë myéloïde (LAM).

En terme de segmentation de marché, Affichem a mis l'accent sur les LAM qui sont beaucoup plus fréquentes que les LLA, particulièrement chez les patients de plus de 60 ans. En effet, l'âge moyen des patients souffrant de LAM est environ 67 ans. L'incidence de la LAM est relativement faible avant l'âge de 40, 1 cas pour 100.000 personnes mais augmente considérablement avec l'âge avec 15 cas pour 100.000 personnes de plus de 75 ans.
Les LAM sont les leucémies les plus fréquentes chez l'adulte, avec environ 200 000 nouveaux cas par an, ce qui représente entre 15 à 20 % du marché de la leucémie en Europe et aux États-Unis.

L’AF122 a un double mécanisme d'action, agissant directement sur les cellules cancéreuses, mais également sur le système immunitaire.
En effet, l’AF122 provoque la différenciation des cellules suivie par une mort active immunogènique (apoptose et cytotoxique autophagie) sur les cellules cancéreuses.
Il stimule également la maturation des cellules dendritiques, la présentation de l'antigène et l’infiltration de lymphocytes T dans les tumeurs.
Fait intéressant, il est très efficace sur les cellules souches leucémiques qui sont responsables de la résistance et des rechutes. En outre, il a un très bon profil toxicologique.
Au total, ces caractéristiques représentent un avantage concurrentiel par rapport aux traitements de référence.

L’AF122 dispose de son propre biomarqueur de suivi d’efficacité, validé in vivo, qui sera d'un grand soutien pour le développement clinique.

AF122 : autres indications.

L’AF122 a montré son efficacité in vitro et in vivo sur des modèles résistants de cancer du sein et de mélanome métastatique. Conformément au mécanisme d'action de l’AF122 et des médicaments commercialisés ou proches de l’être, l’AF122 peut être évalué sur les sous-types de cancers du sein hormonorésistants (innés ou acquis) et triples négatifs et mélanome sans mutation de la protéine BRaf, ce qui représente respectivement près de 500 000 et 80 000 nouveaux cas par an.

AF122 : stratégie de marché.

La leucémie aiguë myéloïde est considérée comme une maladie orpheline.
Ainsi l’AF122 pourrait bénéficier du statut de médicament orphelin pour faciliter et accélérer l'accès au marché. Cela augmentera également ses intérêts commerciaux grâce à l’exclusivité de commercialisation de 7 ans (USA) ou de 10 ans (Europe).
 
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